Génterápiával helyreállítható a látás
A tudósok sikeresen állították részlegesen helyre vak emberek látását egy olyan vírus befecskendezése által, amely normális géneket tartalmazott s amelyet közvetlenül a sérült retinába juttattak. Az alanyok olyan ritka, örökletes szem rendellenességben, a Leber-féle veleszületett vakságban szenvedtek, amelynek következtében a pácienseknél teljes látásvesztés alakul ki fiatal felnőttkor időszakában.A tudósoknak úgy sikerült elérni ezt az eredményt, hogy a korrekciós gént bejuttatták adeno-asszociált vírusba (AAV), majd ezt a jóindulatú vírust közvetlenül a retinába fecskendezték.
A fotoreceptor sejtek felveszik a vírust s így az egészséges és funkcióképes gén beolvad a nukleuszba, s ennek köszönhetően beindul annak a kritikus proteinnek a termelése, amelyet a hibás gén képtelen volt előállítani. Végeredményben pedig megmenekülnek a fotoreceptorok s helyreáll a látás.
A kísérletet David Schaffer, kémiai és biomolekuláris mérnök professzor valamint a Berkeley Egyetem Őssejtközpontjának igazgatója vezette. Schaffer elmondása szerint 14 év kemény munkájának eredményeként létrehoztak egy olyan vírust, amelyet egyszerűen csak be kell fecskendezni a szem belsejében lévő csarnokvízbe, s így az képes eljuttatni az egészséges géneket a nagyon nehezen elérhető, finom retinasejtekhez olyan módon, amely rendkívül biztonságos és nem igényel komolyabb műtéti beavatkozást.
Ez az eljárás mindössze 15 percet vesz igénybe s páciens nagy valószínűséggel még aznap haza is mehet. Schaffer reményei szerint további munkával akár azt is elérhetik, hogy a vírus megsemmisítse azokat a géneket, amelyek ölik az aktív retinasejteket - a szakértők szerint ez állhat ugyanis az időskori makula degeneráció hátterében.
Forrás: www.bigthink.com
Hozzászólások