Génterápiával helyreállítható a látás

retinaA tudósok sikeresen állították részlegesen helyre vak emberek látását egy olyan vírus befecskendezése által, amely normális géneket tartalmazott s amelyet közvetlenül a sérült retinába juttattak. Az alanyok olyan ritka, örökletes szem rendellenességben, a Leber-féle veleszületett vakságban szenvedtek, amelynek következtében a pácienseknél teljes látásvesztés alakul ki fiatal felnőttkor időszakában.

A tudósoknak úgy sikerült elérni ezt az eredményt, hogy a korrekciós gént bejuttatták adeno-asszociált vírusba (AAV), majd ezt a jóindulatú vírust közvetlenül a retinába fecskendezték.

A fotoreceptor sejtek felveszik a vírust s így az egészséges és funkcióképes gén beolvad a nukleuszba, s ennek köszönhetően beindul annak a kritikus proteinnek a termelése, amelyet a hibás gén képtelen volt előállítani. Végeredményben pedig megmenekülnek a fotoreceptorok s helyreáll a látás.

A kísérletet David Schaffer, kémiai és biomolekuláris mérnök professzor valamint a Berkeley Egyetem Őssejtközpontjának igazgatója vezette. Schaffer elmondása szerint 14 év kemény munkájának eredményeként létrehoztak egy olyan vírust, amelyet egyszerűen csak be kell fecskendezni a szem belsejében lévő csarnokvízbe, s így az képes eljuttatni az egészséges géneket a nagyon nehezen elérhető, finom retinasejtekhez olyan módon, amely rendkívül biztonságos és nem igényel komolyabb műtéti beavatkozást.

Ez az eljárás mindössze 15 percet vesz igénybe s páciens nagy valószínűséggel még aznap haza is mehet. Schaffer reményei szerint további munkával akár azt is elérhetik, hogy a vírus megsemmisítse azokat a géneket, amelyek ölik az aktív retinasejteket - a szakértők szerint ez állhat ugyanis az időskori makula degeneráció hátterében.

Forrás: www.bigthink.com

Hozzászólások

Az apától függ az ujjlenyomat

Az apától függ az ujjlenyomat

Ezeket a tulajdonságokat csak apádtól örökölhetted.

Veszélyes anyagok lehetnek a tetoválótintákban

Veszélyes anyagok lehetnek a tetoválótintákban

Egy kutatás talált rejtett anyagokat a tetováláshoz használt tintákban.

Számít, hogy melyik karunkba kaptuk a koronavírus elleni oltásokat

Számít, hogy melyik karunkba kaptuk a koronavírus elleni oltásokat

Egy új kutatási eredmény szerint nem mindegy, hogy hova kaptuk az első és az ismétlő vakcinát.

Ezekről a dolgokról talán nem tudod, hogy emberekről kapták a nevüket

Ezekről a dolgokról talán nem tudod, hogy emberekről kapták a nevüket

Tudod, hogy kiről nevezték el például a szaxofont, a sziluettet vagy a makadámiadiót?

A ráknak ellenálló genomokat fejlesztettek ki a csernobili mutáns farkasok

A ráknak ellenálló genomokat fejlesztettek ki a csernobili mutáns farkasok

A háború miatt nem halad a kutatás, ami nagy segítség lenne az emberi rákgyógyászatban is.

A tudomány szerint ezek a legborzasztóbb halálozási okok

A tudomány szerint ezek a legborzasztóbb halálozási okok

A halál öt legrémisztőbb fajtája.

Az emésztőrendszerünkre is hatással van az éghajlatváltozás

Az emésztőrendszerünkre is hatással van az éghajlatváltozás

Meglepő összefüggést fedezett fel egy új kutatás.

Ezért van szükség szökőévre!

Ezért van szükség szökőévre!

Minden, amit tudni kell a szökőévről.

A dinoszauruszok miatt nem élhetünk 200 évig?

A dinoszauruszok miatt nem élhetünk 200 évig?

Egy új hipotézis szerint az őslények tehetnek arról, hogy rövid az emberek élettartalma.

Az atombomba magyar atyjai

Az atombomba magyar atyjai

Ismerd meg Manhattan-tervben résztvevő magyar tudósokat!

http://ujhazak.com